Avance en terapia genética ofrece esperanza para pacientes con ceguera hereditaria
Investigadores europeos dieron a conocer resultados positivos en un ensayo clínico que emplea terapia genética para tratar un tipo de ceguera hereditaria, un padecimiento que afecta a miles de personas en el mundo y que hasta ahora carecía de un tratamiento eficaz.
El estudio se centró en pacientes diagnosticados con una mutación en un gen responsable de la degeneración progresiva de la retina. La técnica consistió en introducir un vector viral modificado, diseñado para transportar una copia funcional del gen defectuoso directamente a las células oculares. Una vez allí, el gen logra restaurar parcialmente la función visual al producir proteínas necesarias para el correcto desempeño de los fotorreceptores.
Los resultados preliminares mostraron que, tras varias semanas de seguimiento, la mayoría de los participantes experimentaron mejoras notables en su capacidad para percibir luz y movimiento. Algunos incluso recuperaron la posibilidad de distinguir formas y colores, lo que representa un avance significativo en comparación con terapias anteriores que solo retrasaban el progreso de la enfermedad.
Los especialistas destacaron que el tratamiento fue bien tolerado por los pacientes y no se registraron efectos adversos graves. Sin embargo, aclararon que se trata de un ensayo en fase inicial y que será necesario realizar pruebas en un grupo mayor de voluntarios para confirmar su eficacia y seguridad a largo plazo.
Este avance se suma al creciente desarrollo de terapias génicas aplicadas en oftalmología, un campo que ha cobrado gran interés en los últimos años. Los investigadores señalaron que la técnica podría adaptarse en el futuro para otros tipos de ceguera de origen genético, lo que ampliaría su alcance y beneficiaría a una población mucho mayor.
El hallazgo no solo representa una esperanza médica, sino también un impulso científico en la búsqueda de soluciones para enfermedades consideradas incurables. Expertos coinciden en que la terapia genética abre la posibilidad de transformar radicalmente el tratamiento de trastornos hereditarios y marcar un antes y un después en la calidad de vida de los pacientes.
Si bien aún falta tiempo para que este procedimiento esté disponible de manera general, el avance genera expectativas y fortalece la visión de que la medicina de precisión, basada en la corrección de errores genéticos, será uno de los pilares fundamentales de la salud en las próximas décadas.
