Científicos de la Universidad de Pensilvania han logrado un hito al utilizar la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9 directamente en el hígado de pacientes. El objetivo fue desactivar el gen PCSK9, conocido por elevar los niveles de colesterol LDL (el “colesterol malo”). Este es el primer ensayo que demuestra que la edición genética in vivo (dentro del cuerpo) puede ser segura y efectiva para tratar la hipercolesterolemia, una de las principales causas de enfermedades cardíacas a nivel global. Los resultados iniciales muestran una reducción sostenida de los niveles de LDL, abriendo una nueva era en el tratamiento de enfermedades metabólicas crónicas.
